Home > Salute > Farmaci > Tumore al pancreas, come fuziona il nuovo farmaco approvato in Usa
Daraxonrasib è una terapia mirata innovativa destinata a pazienti adulti con tumore al pancreas metastatico
Per decenni la diagnosi di tumore al pancreas metastatico ha posto pazienti e medici di fronte a una dura realtà: opzioni limitate, trattamento difficile e speranze ridotte. Ora una pillola testata in uno studio clinico globale potrebbe iniziare a cambiare le cose. Il nuovo farmaco è stato approvato negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration (Fda): si tratta di daraxonrasib, una terapia mirata innovativa destinata a pazienti adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico.
Si tratta di una terapia orale mirata, che ha permesso ai pazienti di vivere quasi il doppio rispetto a quanti hanno ricevuto la chemioterapia standard, segnando un importante passo avanti nella lotta contro un tumore davvero difficile da trattare.
L’approvazione si basa sullo studio di fase 3 RASolute 302, che ha arruolato 500 pazienti in 59 centri di sei Paesi. I pazienti che hanno assunto il farmaco hanno avuto una sopravvivenza media di 13,2 mesi, quasi il doppio rispetto a quelli sottoposti a chemioterapia standard.
Prima terapia mirata contro il tumore al pancreas
Il daraxonrasib è la prima terapia mirata approvata per il tumore al pancreas, progettata per inibire il RAS, la principale via di segnalazione responsabile della progressione tumorale. Agisce come una sorta di “colla molecolare” che, insieme a un’altra proteina, la ciclofilina A, blocca la segnalazione delle proteine RAS. Oltre il 90% dei pazienti affetti da cancro al pancreas presenta mutazioni cancerogene nell’oncogene KRAS, all’interno della famiglia di geni RAS.
“Per molti anni, i ricercatori hanno creduto che colpire con successo il RAS avesse il potenziale per rivoluzionare il trattamento del tumore al pancreas, ma bloccare la segnalazione del RAS si è rivelato estremamente difficile”, ha affermato Brian Wolpin, direttore dell’Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research at Dana-Farber Cancer Institute.
“L’approvazione di daraxonrasib d rappresenta un passo avanti fondamentale per i pazienti. Il quasi raddoppio della sopravvivenza globale mediana osservato con questo trattamento mirato rappresenta un progresso significativo per i pazienti che necessitano urgentemente di nuove opzioni terapeutiche”, ha aggiunto.
La ricerca presentata all’Asco
Lo studio di fase 3 RASolute 302, presentato da Wolpin al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2026 e pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’, ha arruolato pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico in Nord America, Europa e Asia. Tutti erano stati trattati con una linea di chemioterapia per la malattia metastatica. I pazienti sono stati randomizzati per ricevere daraxonrasib o una seconda linea di chemio.
Un traguardo raggiunto dopo anni di lavoro
“Si tratta di una svolta epocale nel trattamento del cancro al pancreas”, ha affermato Peter Hosein, co-responsabile del Gruppo per le Malattie Tumorali Gastrointestinali del Sylvester Center. Il Sylvester Comprehensive Cancer Center, parte della Miller School of Medicine dell’Università di Miami, ha partecipato allo studio. “È un giorno storico per la lotta contro il tumore al pancreas”, ha aggiunto.
L’approvazione è stata più ampia di quanto previsto dai ricercatori. Lo studio richiedeva il test per la mutazione del gene KRAS, ma la Fda ha approvato la terapia per i pazienti idonei indipendentemente dallo stato di mutazione del KRAS.
“Questa approvazione rappresenta una pietra miliare, ma è anche un importante traguardo scientifico perché dimostra che il RAS, uno dei principali fattori scatenanti del cancro al pancreas, può essere efficacemente preso di mira”, ha affermato Nipun Merchant, direttore fondatore del Sylvester Pancreatic Cancer Research Institute.